ERICONS
Wczesne leczenie rituximabem dzieci z idiopatycznym zespołem nerczycowym – ERICONS (Early Rituximab in Childhood Onset Nephrotic Syndrome)
O badaniu
Badanie ERICONS ocenia skuteczność wczesnego zastosowania rituximabu u dzieci z idiopatycznym zespołem nerczycowym o przebiegu steroidozależnym lub z częstymi nawrotami.
Celem projektu jest sprawdzenie, czy zastosowanie rituximabu może wydłużyć okres remisji choroby oraz ograniczyć konieczność długotrwałego stosowania steroidów.
Badanie ma charakter wieloośrodkowy i obejmuje ośrodki nefrologii dziecięcej w całej Polsce.
Czym jest idiopatyczny zespół nerczycowy?
Idiopatyczny zespół nerczycowy jest jedną z najczęstszych chorób nerek występujących u dzieci. Charakteryzuje się zwiększoną utratą białka z moczem, co prowadzi do obrzęków, zaburzeń gospodarki białkowej oraz zwiększonego ryzyka infekcji.
W wielu przypadkach choroba ma przebieg nawrotowy i wymaga wielokrotnych cykli leczenia.
U części pacjentów rozwija się tzw. steroidozależny zespół nerczycowy lub zespół nerczycowy z częstymi nawrotami, co oznacza konieczność wielokrotnego stosowania steroidów w celu utrzymania remisji choroby.
Dlaczego potrzebne jest nowe leczenie?
Steroidy są podstawą leczenia idiopatycznego zespołu nerczycowego, jednak ich długotrwałe stosowanie może wiązać się z wieloma działaniami niepożądanymi, takimi jak zaburzenia wzrostu, osteoporoza, zaburzenia metaboliczne czy zwiększone ryzyko infekcji.
Dlatego poszukiwane są metody leczenia pozwalające ograniczyć ekspozycję na steroidy, a jednocześnie utrzymać długotrwałą remisję choroby.
Dlaczego rituximab?
Rituximab jest przeciwciałem monoklonalnym stosowanym w leczeniu wielu chorób immunologicznych oraz niektórych chorób nowotworowych.
Lek działa poprzez selektywne usuwanie limfocytów B – komórek układu odpornościowego, które mogą odgrywać istotną rolę w patogenezie zespołu nerczycowego.
W badaniu ERICONS oceniane jest, czy wczesne zastosowanie rituximabu pozwala wydłużyć okres remisji choroby i ograniczyć liczbę nawrotów.
Charakter badania
ERICONS jest badaniem klinicznym III fazy, wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym i kontrolowanym placebo.
Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest czas wolny od nawrotu choroby w okresie od momentu randomizacji do pierwszego nawrotu w trakcie fazy zaślepionej trwającej do 365 dni.
Tak zaprojektowana metodologia pozwala na obiektywną ocenę skuteczności leczenia.
Badana populacja
Badanie obejmowało dzieci w wieku od 24 miesiąca życia do 16 lat z rozpoznaniem steroidozależnego zespołu nerczycowego lub zespołu nerczycowego z częstymi nawrotami.
Do badania włączono pacjentów z całej Polski w dziewięciu wyspecjalizowanych ośrodkach nefrologii dziecięcej.
Udział w badaniu brały wyspecjalizowane ośrodki nefrologii dziecięcej, zlokalizowane głównie przy uniwersyteckich szpitalach klinicznych.
Kryteria kwalifikacji
Kryteria włączenia
- wyrażenie chęci udziału w badaniu oraz podpisanie formularza świadomej zgody przez pacjenta lub opiekunów prawnych po uzyskaniu informacji na temat badania;
- wiek w momencie włączenia do badania powyżej 2 lat i poniżej 16 lat;
- rozpoznanie idiopatycznego steroidozależnego zespołu nerczycowego lub zespołu nerczycowego z częstymi nawrotami;
- remisja zespołu nerczycowego definiowana jako brak lub ślad białka w badaniu ogólnym moczu przez 3 kolejne dni;
- zobowiązanie pacjentów w wieku rozrodczym do stosowania skutecznej antykoncepcji w okresie badania i do 12 miesięcy od zakończenia leczenia rituximabem.
Kryteria wyłączenia
- wcześniejsze stosowanie leków immunosupresyjnych, takich jak cyklofosfamid, cyklosporyna A, takrolimus, mykofenolan mofetylu lub lewamizol;
- rozpoznanie steroidoopornego zespołu nerczycowego, zespołu nefrytycznego lub wtórnego zespołu nerczycowego;
- przebyta ciężka infekcja, w tym gruźlica, grzybica układowa lub zakażenie wirusem HIV, HCV lub HBV;
- ciężkie choroby serca, w tym niewydolność serca, zawał mięśnia sercowego lub ciężkie zaburzenia rytmu serca;
- źle kontrolowane nadciśnienie tętnicze;
- choroba autoimmunologiczna, w tym zapalenie naczyń IgA lub toczeń układowy;
- choroba nowotworowa obecnie lub w wywiadzie;
- stan po przeszczepieniu narządu;
- uczulenie na metyloprednizolon, paracetamol, cetyryzynę lub kotrimoksazol;
- wcześniejsze leczenie przeciwciałami monoklonalnymi;
- stosowanie innego badanego leku w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania lub udział w innym badaniu w momencie kwalifikacji;
- ciężkie niedobory odporności;
- ciąża, karmienie piersią lub odmowa stosowania metod zapobiegania ciąży w przypadku zdolności do zajścia w ciążę;
- aktywna infekcja;
- szczepienie szczepionkami żywymi w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania;
- istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych;
- nieprawidłowa funkcja nerek;
- nadwrażliwość na substancję czynną, białka mysie lub którąkolwiek substancję pomocniczą leku badanego.
Ostateczna kwalifikacja do badania odbywa się na podstawie pełnego protokołu badania i oceny lekarza prowadzącego.
Ośrodki realizujące badanie
Badanie ERICONS realizowane było w dziewięciu wyspecjalizowanych ośrodkach nefrologii dziecięcej w Polsce.
Gdańsk
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku
Klinika Chorób Nerek i Nadciśnienia Dzieci i Młodzieży
Białystok
Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa w Białymstoku
Klinika Pediatrii i Nefrologii
Kraków
Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie
Klinika Nefrologii Dziecięcej
Lublin
Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie
Klinika Nefrologii Dziecięcej UM w Lublinie, Oddział Pediatrii i Nefrologii
Łódź
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi
Klinika Pediatrii, Immunologii i Nefrologii
Poznań
Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
Klinika Nefrologii Dziecięcej i Nadciśnienia Tętniczego
Warszawa
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego
Klinika Nefrologii Dziecięcej i Pediatrii
Wrocław
Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu
Klinika Nefrologii Pediatrycznej
Zabrze
SPSK nr 1 w Zabrzu, SUM w Katowicach
Oddział Nefrologii Dzieci z Pododdziałem Dializoterapii, Katedra i Klinika Pediatrii, Wydział Nauk Medycznych w Zabrzu
Status badania
Rekrutacja do badania ERICONS została zakończona. Do badania włączono pełną planowaną populację pacjentów.
Informacje organizacyjne
Projekt finansowany ze środków budżetu państwa przez Agencję Badań Medycznych w ramach konkursu na realizację niekomercyjnych badań klinicznych (nr naboru: ABM/2019/1).
Numer projektu: 2019/ABM/01/00024.
Okres realizacji projektu: 01.07.2020 – 30.06.2026.
Najważniejsze informacje
numer projektu
2019/ABM/01/00024-00
dofinansowanie
11 960 320 zł
status
rekrutacja zakończona
typ badania
badanie kliniczne fazy III
koordynator badania
prof. dr hab. n. med. Aleksandra Żurowska
finansowanie
Agencja Badań Medycznych
Kontakt
koordynator badania
monitor medyczny