O badaniu

Badanie ERICONS ocenia skuteczność wczesnego zastosowania rituximabu u dzieci z idiopatycznym zespołem nerczycowym o przebiegu steroidozależnym lub z częstymi nawrotami.

Celem projektu jest sprawdzenie, czy zastosowanie rituximabu może wydłużyć okres remisji choroby oraz ograniczyć konieczność długotrwałego stosowania steroidów.

Badanie ma charakter wieloośrodkowy i obejmuje ośrodki nefrologii dziecięcej w całej Polsce.

Czym jest idiopatyczny zespół nerczycowy?

Idiopatyczny zespół nerczycowy jest jedną z najczęstszych chorób nerek występujących u dzieci. Charakteryzuje się zwiększoną utratą białka z moczem, co prowadzi do obrzęków, zaburzeń gospodarki białkowej oraz zwiększonego ryzyka infekcji.

W wielu przypadkach choroba ma przebieg nawrotowy i wymaga wielokrotnych cykli leczenia.

U części pacjentów rozwija się tzw. steroidozależny zespół nerczycowy lub zespół nerczycowy z częstymi nawrotami, co oznacza konieczność wielokrotnego stosowania steroidów w celu utrzymania remisji choroby.

Dlaczego potrzebne jest nowe leczenie?

Steroidy są podstawą leczenia idiopatycznego zespołu nerczycowego, jednak ich długotrwałe stosowanie może wiązać się z wieloma działaniami niepożądanymi, takimi jak zaburzenia wzrostu, osteoporoza, zaburzenia metaboliczne czy zwiększone ryzyko infekcji.

Dlatego poszukiwane są metody leczenia pozwalające ograniczyć ekspozycję na steroidy, a jednocześnie utrzymać długotrwałą remisję choroby.

Dlaczego rituximab?

Rituximab jest przeciwciałem monoklonalnym stosowanym w leczeniu wielu chorób immunologicznych oraz niektórych chorób nowotworowych.

Lek działa poprzez selektywne usuwanie limfocytów B – komórek układu odpornościowego, które mogą odgrywać istotną rolę w patogenezie zespołu nerczycowego.

W badaniu ERICONS oceniane jest, czy wczesne zastosowanie rituximabu pozwala wydłużyć okres remisji choroby i ograniczyć liczbę nawrotów.

Charakter badania

ERICONS jest badaniem klinicznym III fazy, wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym i kontrolowanym placebo.

Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest czas wolny od nawrotu choroby w okresie od momentu randomizacji do pierwszego nawrotu w trakcie fazy zaślepionej (trwającej do 365 dni).

Tak zaprojektowana metodologia pozwala na obiektywną ocenę skuteczności leczenia.

Badana populacja

Badanie obejmuje dzieci w wieku od 24 miesiąca życia do 16 lat z rozpoznaniem steroidozależnego zespołu nerczycowego lub zespołu nerczycowego z częstymi nawrotami.

W okresie 18-miesięcznej rekrutacji planowane jest włączenie pacjentów z całej Polski.

Udział w badaniu biorą wyspecjalizowane ośrodki nefrologii dziecięcej, zlokalizowane głównie przy uniwersyteckich szpitalach klinicznych.

Informacje organizacyjne

Projekt finansowany ze środków budżetu państwa przez Agencję Badań Medycznych w ramach konkursu na realizację niekomercyjnych badań klinicznych (nr naboru: ABM/2019/1).

Numer projektu: 2019/ABM/01/00024.

Okres realizacji projektu: 01.07.2020 – 30.06.2026.