Dla kogo jest to badanie?

Do badania kwalifikowani są pacjenci w wieku od 1 do 40 lat z rozpoznanym zespołem Marfana lub inną dziedziczną chorobą aorty piersiowej (HTAD), u których stwierdzono poszerzenie opuszki aorty wynoszące co najmniej +2 liczby z-score.

Badanie prowadzone jest w czterech ośrodkach rozproszonych na terenie kraju: Gdańsk, Łódź, Warszawa, Kraków.

Czym jest zespół Marfana?

Zespół Marfana jest uwarunkowaną genetycznie chorobą tkanki łącznej, która może prowadzić do stopniowego poszerzania się aorty. Nieleczone poszerzenie aorty zwiększa ryzyko groźnych powikłań, takich jak rozwarstwienie lub pęknięcie aorty.

Choroba może dotyczyć również układu kostnego, wzroku oraz serca. Wczesne rozpoznanie i regularne monitorowanie średnicy aorty są kluczowe dla zmniejszenia ryzyka powikłań.

Cel badania

Celem projektu jest ocena skuteczności walsartanu u dzieci i młodych dorosłych z uwarunkowanymi genetycznie chorobami aorty piersiowej typu zespołu Marfana w zwalnianiu poszerzania się aorty.

Zaplanowane badanie jest randomizowane, kontrolowane placebo z podwójnie ślepą próbą. Walsartan będzie dodawany do zalecanego obecnie leczenia beta-adrenolitycznego (add-on therapy).

Czym jest walsartan?

Walsartan należy do grupy leków zwanych sartanami. Jest selektywnym antagonistą receptora angiotensyny II typu 1 (AT1), wykazującym bardzo wysoką selektywność wobec tego receptora.

Lek jest powszechnie stosowany w leczeniu nadciśnienia tętniczego, niewydolności serca oraz u pacjentów po zawale mięśnia sercowego. W niniejszym badaniu oceniane jest jego działanie w zakresie spowalniania poszerzania się aorty.

Znaczenie projektu

Dziedziczne choroby aorty piersiowej wiążą się z ryzykiem groźnych powikłań, takich jak ostre zespoły aortalne. W chwili obecnej jedyną interwencją realnie ograniczającą częstość zagrażających życiu ostrych zespołów aortalnych jest wyprzedzająca operacja kardiochirurgiczna.

Efekt końcowy projektu

Zastosowanie walsartanu może spowolnić poszerzanie się aorty wstępującej i w związku z tym:

• zmniejszyć częstość stanów zagrożenia życia, takich jak ostry zespół aortalny (m.in. rozwarstwienie i perforacja aorty, krwiak śródścienny, wrzód drążący aorty);
• zmniejszyć liczbę wyprzedzających operacji kardiochirurgicznych aorty;
• umożliwić odroczenie w czasie wyprzedzającej operacji kardiochirurgicznej aorty, co jest szczególnie istotne u dzieci, kobiet planujących ciążę oraz osób młodych na ważnym etapie edukacji i życia zawodowego.

Informacje powyżej opisują założenia projektu. Udział w badaniu nie oznacza gwarancji efektu leczenia.

Badana populacja

Kwalifikacja do badania zawsze odbywa się indywidualnie, na podstawie dokumentacji medycznej i kryteriów protokołu badania.

Współpraca

Projekt realizowany jest w ramach współpracy pomiędzy:

• Gdańskim Uniwersytetem Medycznym,
• Instytutem Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi,
• Stowarzyszeniem Marfan Polska.

Informacje organizacyjne

Projekt finansowany ze środków budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych, wyłoniony w Konkursie na niekomercyjne badania kliniczne w obszarze chorób rzadkich, nr naboru: ABM/2021/1.

Okres realizacji: 01.12.2021 – 30.11.2027.