O badaniu

Badanie MAnaskin ocenia zastosowanie dupilumabu u dorosłych z indolentną mastocytozą układową z zajęciem skóry. Celem badania jest sprawdzenie, czy leczenie może zmniejszyć nasilenie objawów choroby oraz poprawić jakość życia pacjentów w porównaniu do standardowego leczenia objawowego.

Badanie ma charakter randomizowany, podwójnie zaślepiony i kontrolowany placebo, co pozwala na obiektywną ocenę skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

Czym jest mastocytoza układowa?

Mastocytoza układowa jest rzadką chorobą nowotworową szpiku, w której dochodzi do nadmiernego namnażania i aktywacji mastocytów. Szacuje się, że choroba występuje u około 10–13 osób na 100 000, co oznacza, że w Polsce może dotyczyć około 5000 pacjentów.

U dorosłych najczęściej występuje postać o powolnym przebiegu — tzw. indolentna mastocytoza układowa (ISM). Choroba może trwać wiele lat i zwykle nie wymaga leczenia hematologicznego, jednak często wiąże się z nasilonymi objawami skórnymi i objawami wynikającymi z uwalniania mediatorów mastocytów.

Do najczęstszych objawów należą:

• świąd i napadowy rumień skóry (flushing);
• bóle brzucha i biegunki;
• spadki ciśnienia tętniczego, bóle głowy i zaburzenia koncentracji;
• osteopenia i osteoporoza.

U części chorych występuje zwiększone ryzyko reakcji anafilaktycznych, szczególnie po użądleniu owadów lub przyjmowaniu niektórych leków.

Dlaczego potrzebne jest nowe leczenie?

W indolentnej mastocytozie układowej leczenie ma obecnie charakter objawowy. Najczęściej stosowane są leki przeciwhistaminowe, które zmniejszają nasilenie objawów, ale nie wpływają na mechanizm choroby.

Dotychczas badano różne terapie, w tym inhibitory kinazy tyrozynowej i przeciwciała biologiczne, jednak nie opracowano leczenia celowanego, które w sposób jednoznaczny poprawiałoby objawy skórne i jakość życia pacjentów z ISM.

Dlaczego dupilumab?

W mechanizmie mastocytozy istotną rolę odgrywają cytokiny IL-4 i IL-13. Dupilumab jest przeciwciałem monoklonalnym działającym na receptor dla tych cytokin.

Lek jest stosowany w leczeniu innych chorób zapalnych, takich jak atopowe zapalenie skóry, ciężka astma czy przewlekłe zapalenie zatok z polipami nosa. W badaniu MAnaskin oceniane jest jego działanie u pacjentów z indolentną mastocytozą układową.

Charakter badania

Badanie jest prowadzone na podstawie zgody Komisji Etycznej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego. Udział w badaniu jest dobrowolny, a kwalifikacja odbywa się zgodnie z określonymi kryteriami protokołu.

Przydział leczenia odbywa się losowo (randomizacja), a zarówno uczestnicy, jak i badacze nie wiedzą, jaki rodzaj leczenia jest podawany w danym momencie (podwójne zaślepienie).

Doświadczenie ośrodka

W Klinice Alergologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego działa ośrodek referencyjny Europejskiej Sieci Mastocytozy (ECNM). Pod opieką ośrodka znajduje się około 500 pacjentów z całej Polski, co stanowi jedną z większych populacji narodowych w europejskim rejestrze tej choroby.

Cel projektu

Celem projektu jest ocena redukcji zmian skórnych w mastocytozie, zmniejszenia objawów alergii i anafilaksji oraz ocena jakości życia po leczeniu dupilumabem w porównaniu do standardowego leczenia lekami przeciwhistaminowymi. Ocena obejmuje m.in. stężenie tryptazy mastocytarnej i zaawansowanie choroby po leczeniu.

Badana populacja

Kwalifikacja do badania zawsze odbywa się indywidualnie, na podstawie dokumentacji medycznej i kryteriów protokołu badania.

Informacje organizacyjne

Projekt finansowany ze środków budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych, wyłoniony w Konkursie na badania head-to-head w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych lub eksperymentów badawczych – edycja II, nr naboru: ABM/2023/1.

Okres realizacji: 01.08.2023 – 31.07.2029.