O badaniu

Badanie MeMDM ocenia, czy wczesne włączenie leczenia metoprololem może spowolnić postęp choroby oraz opóźnić rozwój kardiomiopatii u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD).

Projekt ma charakter randomizowanego, podwójnie zaślepionego badania kontrolowanego placebo, co pozwala na obiektywną ocenę skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

Czym jest dystrofia mięśniowa Duchenne’a?

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) jest ciężką chorobą genetyczną dziedziczoną w sposób sprzężony z płcią. W jej przebiegu dochodzi do postępującego uszkodzenia mięśni szkieletowych, oddechowych oraz mięśnia sercowego.

Zajęcie serca stanowi jedno z najważniejszych powikłań choroby i ma istotny wpływ na rokowanie pacjentów. Dlatego regularna opieka kardiologiczna oraz wczesne wykrywanie zmian w mięśniu sercowym są kluczowe.

W opiece nad pacjentami stosuje się m.in.:

• badanie EKG;
• monitorowanie Holter EKG;
• echokardiografię (ECHO);
• rezonans magnetyczny serca (CMR).

Dlaczego potrzebne jest nowe podejście?

Pomimo postępów w opiece nad pacjentami z DMD, nadal brakuje strategii terapeutycznych, które skutecznie opóźniałyby rozwój kardiomiopatii.

Wczesne włączenie leczenia kardiologicznego może mieć kluczowe znaczenie dla poprawy długości i jakości życia pacjentów.

Dlaczego metoprolol?

Metoprolol należy do grupy beta-blokerów – leków stosowanych w leczeniu chorób serca, które wpływają na częstość pracy serca i zmniejszają jego obciążenie.

W badaniu oceniane jest, czy jego wczesne zastosowanie u pacjentów z DMD może opóźnić rozwój zmian w mięśniu sercowym i poprawić rokowanie.

Charakter badania

Do badania zostanie włączonych około 140 pacjentów z genetycznie potwierdzoną DMD w wieku 8–18 lat.

Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej metoprolol lub placebo. Leczenie odbywa się w sposób podwójnie zaślepiony – ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą, który preparat jest podawany w danym momencie.

Obserwacja pacjentów trwa do 5 lat, a w trakcie badania wykonywane są regularne badania diagnostyczne monitorujące stan serca i postęp choroby.

Przebieg badania

Po kwalifikacji do badania uczestnicy przechodzą etap badań przesiewowych oraz randomizacji.

U części pacjentów wprowadzana jest wcześniejsza terapia (ACEi lub ARB), a następnie rozpoczyna się właściwa część badania, obejmująca przyjmowanie leku lub placebo w identycznej formie.

W trakcie badania wykonywane są regularne wizyty kontrolne oraz badania diagnostyczne. W przypadku wystąpienia działań niepożądanych zapewniona jest dodatkowa opieka medyczna.

Cel projektu

Głównym celem badania jest ocena, czy wczesne zastosowanie metoprololu może spowolnić postęp choroby i opóźnić rozwój kardiomiopatii u pacjentów z DMD.

Długofalowo projekt ma na celu poprawę jakości życia oraz wydłużenie przeżycia pacjentów.

Badana populacja

Do badania kwalifikowani są pacjenci w wieku 8–18 lat z genetycznie potwierdzoną dystrofią mięśniową Duchenne’a.

Szczegółowe kryteria włączenia i wyłączenia nie zostały udostępnione w materiałach – wymagają potwierdzenia w ośrodku badawczym.

Doświadczenie ośrodka

Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku od wielu lat prowadzi kompleksową opiekę nad pacjentami z DMD, obejmującą regularną diagnostykę kardiologiczną zgodnie z aktualnymi wytycznymi.

Pod opieką ośrodka znajduje się blisko 100 pacjentów z całej Polski, co czyni go jednym z najważniejszych ośrodków referencyjnych w tym obszarze.

Informacje organizacyjne

Projekt finansowany ze środków budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych.

Okres realizacji: maksymalnie 60 miesięcy.