O badaniu

MSC Fibro to badanie pilotażowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność terapii z użyciem mezenchymalnych komórek macierzystych galarety Whartona (MSC) u pacjentów ze zwłókniającymi śródmiąższowymi chorobami płuc.

Projekt obejmuje pacjentów z samoistnym włóknieniem płuc (IPF) oraz chorych z włóknieniem płuc rozwijającym się po COVID-19.

Celem badania jest sprawdzenie, czy terapia komórkowa może zatrzymać lub przynajmniej spowolnić proces włóknienia płuc, a tym samym opóźnić postęp choroby.

Czym są zwłókniające śródmiąższowe choroby płuc?

Zwłókniające śródmiąższowe choroby płuc to grupa schorzeń, w których dochodzi do postępującego uszkodzenia tkanki płucnej i zastępowania jej tkanką włóknistą.

Proces ten utrudnia prawidłową wymianę gazową, prowadzi do narastającej duszności, pogorszenia wydolności fizycznej i stopniowego ograniczenia funkcji oddechowej.

Do najcięższych postaci tej grupy należy samoistne włóknienie płuc (IPF), ale podobne zmiany mogą rozwijać się również po ciężkim przebiegu COVID-19.

Dlaczego potrzebne są nowe metody leczenia?

W przypadku włóknienia płuc dostępne metody leczenia są ograniczone i w wielu sytuacjach pozwalają jedynie spowolnić postęp choroby.

Dlatego potrzebne są nowe strategie terapeutyczne, które mogłyby wpływać na proces włóknienia, poprawiać bezpieczeństwo leczenia i dawać szansę na lepszą kontrolę przebiegu choroby.

Właśnie temu służy badanie MSC Fibro – ocenie nowego podejścia terapeutycznego opartego na terapii komórkowej.

Dlaczego mezenchymalne komórki macierzyste?

W badaniu wykorzystywane są allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste galarety Whartona izolowane ze sznura pępowinowego.

Komórki MSC są przedmiotem intensywnych badań ze względu na ich właściwości immunomodulacyjne oraz potencjał wspierania procesów naprawczych w uszkodzonych tkankach.

W projekcie oceniane jest, czy podanie preparatu MSC może być bezpieczne i wykonalne u pacjentów z włóknieniem płuc oraz jaka dawka terapii będzie najlepiej tolerowana.

Charakter badania

MSC Fibro jest prospektywnym badaniem pilotażowym fazy I/IIa.

Pierwszorzędowym punktem końcowym jest ocena bezpieczeństwa terapii, natomiast punktem drugorzędowym – ocena jej skuteczności.

Badanie wykorzystuje schemat stopniowego zwiększania dawki. Pierwsi pacjenci otrzymują jedną dawkę MSC, następnie – przy braku poważnych działań niepożądanych – kolejne grupy otrzymują dwie, a następnie trzy dawki preparatu.

Komórki podawane są dożylnie w warunkach oddziału szpitalnego, w odstępach miesięcznych.

Jak wygląda udział w badaniu?

Pacjenci otrzymują od jednej do trzech dawek preparatu MSC lub placebo zgodnie z przydziałem do grupy badawczej.

Podania odbywają się w punktach czasowych: dzień 0, po 30 dniach i po 60 dniach.

Po zakończeniu podań uczestnicy są monitorowani klinicznie i laboratoryjnie przez 12 miesięcy od podania ostatniej dawki.

Badana populacja

Do badania kwalifikowane są osoby dorosłe z rozpoznaniem samoistnego włóknienia płuc (IPF) lub włóknienia płuc po COVID-19.

Łącznie planowane jest objęcie badaniem 36 pacjentów, podzielonych na cztery grupy badawcze:

• 9 chorych na IPF leczonych standardowo i komórkami MSC;
• 9 chorych na włóknienie płuc po COVID-19 leczonych komórkami MSC;
• 9 chorych na IPF leczonych standardowo i otrzymujących placebo;
• 9 chorych na włóknienie płuc po COVID-19 otrzymujących placebo.

Pacjenci z IPF otrzymują standardowe leczenie przeciwfibrotyczne (pirfenidon lub nintedanib), natomiast grupy kontrolne otrzymują placebo zgodnie z założeniami protokołu.

Zespół badawczy

Kierownikiem projektu jest prof. dr hab. Piotr Trzonkowski, kierownik Katedry i Zakładu Immunologii Medycznej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Głównym badaczem jest dr n. med. Beata Wajda, specjalista chorób płuc i chorób wewnętrznych związana z Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku.

W realizację badania zaangażowana jest również prof. dr hab. Ewa Jassem, kierownik Kliniki Pulmonologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Informacje organizacyjne

Projekt finansowany ze środków budżetu państwa przez Agencję Badań Medycznych w ramach konkursu na działalność badawczo-rozwojową w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych (nr naboru: ABM/2020/1).

Numer projektu: 2020/ABM/01/00110.

Dofinansowanie: 12 514 945,60 PLN.

Okres realizacji projektu: 23.03.2021 – 22.03.2025.