POLPHITT / POLSTS
Niekomercyjne badanie kliniczne dzieci i młodzieży z pierwotnymi złośliwymi nowotworami wątroby (HB/HCC) – POLPHITT wraz z podbadaniem otoprotekcyjnym POLSTS.
O badaniu
POLPHITT (Paediatric Hepatic International Tumour Trial) to niekomercyjne badanie kliniczne obejmujące dzieci i młodzież z pierwotnym złośliwym nowotworem wątroby — wątrobiakiem zarodkowym (Hepatoblastoma – HB) i rakiem wątrobowokomórkowym (Hepatocarcinoma – HCC) — wraz z podbadaniem POLSTS.
Badanie tworzone jest przez współpracę wyspecjalizowanych jednostek w całej Polsce, z Gdańskim Uniwersytetem Medycznym jako ośrodkiem koordynującym, oraz ośrodkami m.in. z Krakowa, Warszawy, Wrocławia, Szczecina, Zabrza, Katowic, Białegostoku i Poznania.
POLPHITT
Nadrzędnym celem badania klinicznego POLPHITT jest uzyskanie optymalnego podejścia terapeutycznego w poszczególnych grupach pacjentów obciążonych HB lub HCC. Główną ideą badaczy jest ograniczenie leczenia onkologicznego u pacjentów z dobrym rokowaniem (dla zmniejszenia krótko- i długoterminowych działań niepożądanych) oraz intensyfikacja zabiegów chirurgicznych i wdrożenie nowej ścieżki leczniczej w celu poprawy rezultatów u dzieci ze złym rokowaniem.
POLSTS
POLSTS to podbadanie otoprotekcyjne dla pacjentów pediatrycznych z nowotworem wątroby leczonych cisplatyną. Dotyczy zastosowania tiosiarczanu sodu (STS) — związku tiolowego o właściwościach redukujących — stosowanego w celu zapobiegania ototoksyczności cisplatyny.
Dlaczego to ważne?
Cisplatyna jest jednym z kluczowych leków w leczeniu wątrobiaka zarodkowego, a jej stosowanie może wiązać się z nefrotoksycznością oraz ototoksycznością. Ubytek słuchu może wpływać na funkcjonowanie dziecka (m.in. trudności w nauce, problemy społeczno-emocjonalne, zmęczenie podczas uczenia się), nawet w przypadku ubytków obejmujących wysokie częstotliwości.
Mechanizm działania STS (POLSTS)
Mechanizm działania, dzięki któremu STS zmniejsza nefrotoksyczność wywoływaną przez cisplatynę i ototoksyczność przez cisplatynę i karboplatynę, nie jest w pełni poznany. Opisywane hipotezy obejmują m.in. działanie jako „wymiatacz wolnych rodników” oraz możliwość tworzenia wiązań neutralizujących związki platyny. W literaturze opisywano także hipotezę bezpośredniej interakcji z komórkami rzęsatymi ślimaka, co mogłoby chronić komórki słuchowe przed toksycznym działaniem platyny.
Potencjalne korzyści kliniczne i wyróżniki projektu
- identyfikacja zmian somatycznych lub szkodliwych wariantów linii zarodkowych potencjalnie powiązanych z nowotworem; sekwencjonowanie transkryptomu zapewni profil ekspresji genów przydatny do molekularnej klasyfikacji nowotworów, a także umożliwi identyfikację nowych fuzji genów i zdarzeń alternatywnego splicingu;
- identyfikacja prognostycznych lub predykcyjnych markerów epigenetycznych.
Badana populacja (POLPHITT / POLSTS)
Pacjenci w wieku ≤18 lat z nowo rozpoznanym pierwotnym złośliwym nowotworem wątroby — Hepatoblastoma (HB) lub rak wątrobowokomórkowy (HCC). Planowane jest włączenie 30 pacjentów.
Kryteria włączenia
- diagnostyka kliniczna HB i histologicznie określona diagnoza HB lub HCC;
-
wymagane jest histologiczne potwierdzenie HB, z wyjątkiem sytuacji, gdy pacjent spełnia pozostałe kryteria, ale:
- jest zbyt chory, aby bezpiecznie wykonać biopsję;
- nowotwór powoduje krytyczne zaburzenie funkcji narządów (np. niewydolność oddechowa, zespół przedziału brzusznego, zaburzenia układu moczowego);
- występuje niekorygowana koagulopatia.
- wiek ≤18 lat;
- pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu.
Kryteria wyłączenia
- jakakolwiek wcześniejsza chemioterapia lub obecnie przyjmowane leki przeciwnowotworowe;
- nawracająca choroba;
- przebyty wcześniej przeszczep narządu litego (inne niż ortotopowy przeszczep wątroby – OLT);
- niekontrolowana infekcja;
- niemożność przestrzegania protokołu z jakiegokolwiek powodu;
- drugi nowotwór złośliwy;
- kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
Kwalifikacja do badania odbywa się indywidualnie, na podstawie dokumentacji medycznej i kryteriów protokołu.
Ośrodki realizujące badanie
Badanie POLPHITT/POLSTS prowadzone jest w wyspecjalizowanych ośrodkach onkologii dziecięcej w Polsce.
Gdańsk
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku
Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii
dr hab. n. med. Joanna Stefanowicz
Warszawa
Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”
Klinika Onkologii
dr n. med. Ewa Święszkowska
Szczecin
Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 im. prof. Tadeusza Sokołowskiego PUM
Klinika Pediatrii, Onkologii i Immunologii Dziecięcej
dr n. med. Paweł Wawrykow
Wrocław
Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu
Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej
lek. Katarzyna Wilczyńska
Kraków
Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie
Oddział Onkologii i Hematologii Dziecięcej
dr n. med. Katarzyna Pawińska-Wąsikowska
Poznań
Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
Klinika Onkologii, Hematologii i Transplantologii Pediatrycznej
dr n. med. Patrycja Marciniak-Stępak
Kontakt w sprawie udziału
Jeśli chcesz uzyskać informacje o kwalifikacji do badania lub jego przebiegu, skontaktuj się bezpośrednio z zespołem badawczym.
koordynator badania dr n. med. Hanna Garnier
asystent koordynatora lek. Ewelina Wojciechowska
tel. 58 584 49 60
ośrodek Klinika Chirurgii i Urologii Dzieci i Młodzieży, GUMed
Informacje organizacyjne
Projekt finansowany ze środków budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych.
- numer projektu: 2021/ABM/01/00009;
- numer konkursu: ABM/2021/1;
- umowa: 2021/ABM/01/00009-00.
Najczęstsze pytania
Nie. Udział w badaniu jest całkowicie dobrowolny. Można spokojnie zadać wszystkie pytania przed podjęciem decyzji, a brak zgody nie wpływa na dalsze leczenie dziecka.
Tak. Z udziału w badaniu można zrezygnować w dowolnym momencie, bez podawania przyczyny. Nie wpływa to na dostęp do leczenia ani na opiekę medyczną.
Udział obejmuje badania i wizyty związane z diagnostyką, leczeniem oraz późniejszą kontrolą stanu zdrowia. W zależności od sytuacji klinicznej mogą to być m.in. badania krwi, badania obrazowe, ocena słuchu, badania serca oraz wizyty kontrolne.
Obserwacja po zakończeniu leczenia trwa co najmniej 2 lata. W tym czasie zespół monitoruje stan zdrowia dziecka, ewentualne działania niepożądane leczenia oraz ryzyko nawrotu choroby.
Część procedur to standardowe badania wykonywane także poza badaniem klinicznym. Niektóre mogą wiązać się z dodatkowymi wizytami, pobraniem krwi lub dodatkowymi kontrolami. W przypadku podbadania POLSTS ważnym elementem są także badania słuchu.
Nie można obiecać, że udział w badaniu przyniesie bezpośrednią korzyść każdemu pacjentowi. Celem badania jest jednak poprawa leczenia i ograniczanie działań niepożądanych u dzieci i młodzieży z nowotworami wątroby.
Pacjent pozostaje pod stałą opieką zespołu medycznego. Jeśli pojawią się działania niepożądane lub nowe istotne informacje o leczeniu, zostaną one omówione z pacjentem i opiekunami, a dalsze postępowanie będzie ustalane indywidualnie.
W każdej chwili można skontaktować się z zespołem badania w ośrodku prowadzącym. Dane kontaktowe znajdują się na stronie w sekcji kontaktowej.
Zespół
główny badacz
prof. dr hab. Piotr Czauderna
koordynator badania klinicznego
dr Hanna Garnier
asystent koordynatora
lek. Ewelina Wojciechowska
Najważniejsze informacje
numer projektu
2021/ABM/01/00009
numer konkursu
ABM/2021/1
umowa
2021/ABM/01/00009-00
populacja
dzieci i młodzież ≤18 lat (HB/HCC)
planowane włączenie
30 pacjentów
status
rekrutacja otwarta
Kontakt
koordynator badania
dr n. med. Hanna Garnier
asystent koordynatora
lek. Ewelina Wojciechowska
telefon
58 584 49 60
monitor badania